Ljekar sa Haitija izgradio biznis od šest milijardi dolara razvijajući lijekove za depresiju

Kad je Herriot Tabuteau 2012.godine pokrenuo kompaniju za razvoj ljekova, odlučio je da stvari radi drugačije. Prvo, fokusirao se na poremećaje mozga, za koje je terapije jako teško razviti i čiju je efikasnost teško dokazati. Bio je i izvršni direktor i naučni osnivač, oslanjajući se na decenije iskustva ulaganja u biotehnološke startupove i na medicinsku obuku. Ali nije uzimao rizični kapital: finansirao se sam, uz pomoć prijatelja i porodice.
„Ako radite stvari tačno onako kao svi ostali, imat ćete i iste rezultate kao svi ostali. A mi smo željeli rezultate koji se izdvajaju“, kaže Tabuteau (57), u svom prvom intervjuu ikada o kompaniji Axsome Therapeutics.
Nazvan po djelovima nervne ćelije – aksonu i somi – Axsome je daleko dogurao od svojih početaka u sobici sa tri stola, bez prozora, u Rockefeller centru u New Yorku, od milja pamćenoj kao „ostava za metle“. Danas ima tri lijeka na tržištu i pet u razvoju, s potencijalom da pomognu oko 150 miliona Amerikanaca koji pate od stanja poput depresije, ADHD-a ili Alchajmerove bolesti. Prihod za 12 mjeseci zaključno s junom dostigao je 495 miliona dolara, 70% više nego u istom periodu 2024. Axsome još nije profitabilan i u tom je periodu zabilježio neto gubitak od 247 miliona dolara.
Kompanijom se trguje na Nasdaqu, s tržišnom kapitalizacijom od 6,1 milijardu dolara. Tabuteau je milijarder zahvaljujući svom udjelu od 15% (plus opcije). Procjenjuje da bi Axsome mogao dostići 16,5 milijardi dolara vršnih godišnjih prihoda iz trenutnog portfelja lijekova, što bi ga danas svrstalo među 25 najvećih farmaceutskih kompanija po prihodu. To, doduše, podrazumijeva da sve ide po planu – posebno da pet novih lijekova prođe kod FDA (Američka agencija za hranu i lijekove) do 2028. To je veliki zalogaj: samo oko 25% lijekova dovoljno uspješno prođe treću fazu kliničkih ispitivanja da bi nastavili proceduru kod FDA.
Umjesto specijalizacije iz neurohirurgije izabrao posao u Goldman Sachsu

Tabuteau je rođen na Haitiju, gdje se njegova biološka majka borila da odgaja njega i sestru. Prisjeća se raznih oblika zanemarivanja – „fizičkog, nutritivnog, emocionalnog“ – ali „to me naučilo da budem otporan“, kaže danas. Sa devet godina preselio se s ocem i usvojiteljkom na Gornju Istočnu stranu Manhattana. Diplome iz molekularne biologije i biohemije na Wesleyanu dovele su ga do Yalea, gdje je planirao da postane neurohirurg. Ali ga je toliko uznemirilo očigledno nezadovoljstvo njegovih ljekara-profesora da je umjesto specijalizacije iz neurohirurgije izabrao posao u Goldman Sachsu, u grupi za investiciono bankarstvo u zdravstvu. To je bio početak skoro dvodecenijske finansijske karijere koja je uključivala angažmane u Bank of America Securities i hedž fondu Healthco/S.A.C. Capital, kao i upravljanje sopstvenim fondovima.
Sa svoje osmatračnice na Wall Streetu posmatrao je kako na hiljade biotehnoloških firmi u ranoj fazi uspijevaju i propadaju, te je počeo da razvija sopstvene teorije o tome šta funkcioniše i zašto. Dok se većina biotehnoloških kompanija fokusira na samo jedan lijek, shvatio je da izgradnja portfelja umanjuje rizik od fijaska. Da bi troškovi bili niski, odbacio je industrijsku praksu outsourcinga kliničkih ispitivanja, kladeći se da u kući može da bude jeftiniji i da poveća izglede za uspjeh. Treća faza ispitivanja lako može koštati 50 miliona dolara; Tabuteau je to mogao da odradi uz 30–50% manje. „Imali smo mnogo skepse“, kaže on. Investitori nisu vjerovali da može voditi toliko ispitivanja s tako malim budžetom. Rad na više lijekova je pomagao: Kad bi jedno ispitivanje završilo, njegovi istraživači bi odmah prelazili na sljedeće.
„Klađenje na više strana“ se isplatilo
To „kladiti se na više strana“ pokazalo se mudrim. Poslije izlaska na berzu 2015., Axsome se mučio — što za ranu bio-fazu nije neobično, jer od ideje do tržišta može proći deset godina, a iako su Axsome ispitivanja bila jeftinija, nikako nisu bila jeftina. Akcija je godinama tavorila ispod 10 dolara, a tržišna kapitalizacija je spala ispod 100 miliona nakon što je rani analgetik pao na kliničkom testu. „Niko nije vjerovao u Axsome ranih godina, i mislim da i danas ima dosta nevjernih Toma“, kaže finansijski direktor Nick Pizzie. „To je priča tipa: pokažite pa da vjerujemo.“
Izgledi Axsome vinuli su se prvim velikim lijekom, Auvelity. Kad je terapija za teški depresivni poremećaj dobila odobrenje FDA u augustu 2022., akcije su skočile 65% za sedam dana, vrednujući firmu na tri milijarde dolara. Lijek kombinuje dva postojeća medikamenta u tretman koji može početi da djeluje za samo sedam dana, naspram šest do osam sedmica koliko obično treba za antidepresive zasnovane na serotoninu — ogromna prednost.
Za lansiranje, Axsome je krenuo sa 165 prodajnih predstavnika, manje od polovine onoga što je uobičajeno. Ali ih je upario sa softverom koji je mogao da prepozna koje ljekare bi vjerovatno zanimao njihov proizvod i da odredi da li preferiraju email, telefonski poziv ili sastanak uživo. Auvelity je sada na putu da ove godine ostvari 500 miliona dolara prodaje, a analitičari smatraju da će lijek postati blockbaster (medikament sa više od milijardu dolara prihoda). Ranije ove godine, kompanija je riješila patentne sporove tako da imitatori ne mogu na tržište najmanje do 2038 – veliki trijumf.

Tabuteauovo finansijsko znanje također se isplatilo. U 2022., je Axsome preuzeo lijek Sunosi, koji liječi pretjeranu dnevnu pospanost kod ljudi s narkolepsijom ili apnejom u snu. Nakon što je u dvije sedmice poslije Božića 2021., sklopio dogovor da ga kupi za 53 miliona dolara (plus jednocifrene tantijeme), Axsome je uspio da vrati više od uloženog kad je Tabuteau prodao prava za Evropu, Bliski istok i sjevernu Afriku za 66 miliona dolara (plus prekretnice i tantijeme) manje od godinu kasnije. Sunosi sada donosi preko 100 miliona dolara godišnje. „To je bila vrlo pronicljiva finansijska transakcija“, kaže analitičar Mizuho banke Graig Suvannavejh.
Akcije su nastavile da rastu, skačući 35% u posljednjih godinu na nedavnih 122 dolara, nadmašujući Nasdaq Biotech Index, koji je za isti period porastao samo 1%. Sljedeći tretman koji treba pratiti: lijek za uznemirenost koja često prati Alchajmerovu bolest. Antipsihotici, trenutno jedina dostupna terapija, nose ozbiljne rizike, uključujući i smrtni ishod. Axsomeov lijek izbjegava te neželjene efekte, ali je u trećoj fazi kliničkih ispitivanja dao mješovite rezultate. Axsome planira da preda zahtjev za odobrenje prije kraja septembra.
Moguće je da ga FDA neće odobriti, ali analitičari očekuju da potreba za alternativom antipsihoticima čini odobrenje vjerovatnim. Riječ je o ključu u Tabuteovom planu da dođe do 16,5 milijardi: on projektuje 1–3 milijarde dolara prodaje za Auvelity i 1,5–3 milijarde godišnje za lijek protiv uznemirenosti kod Alchajmera na vrhuncu. „Pred nama je toliko toga – i u pogledu razvojne cijevi i u pogledu broja pacijenata kojima možemo da pomognemo“, kaže on. „Možda smo mala kompanija po veličini, ali nismo mali po fundamentima ni po ambiciji.“
Amy Feldman, Forbes
This Haiti-Born Doctor Built A $6 Billion Business Developing Drugs For Depression And Alzheimer’s