Ova biotehnološka firma dokazano vraća vid slijepoj djeci: Ciljaju i na lijek za Parkinsonovu bolest
Biotehnološka kompanija Zandy Forbes, MeiraGTx, razvila je metode ciljane genske terapije koje liječe više od samog genetskog poremećaja. Sada je na rubu svog prvog regulatornog odobrenja.
Svake godine stotine djece rađa se slijepo zbog genetskog poremećaja koji im uništava mrežnicu. Iako neki od njih u početku mogu razlikovati svjetlo od mraka, mutacija gena AIPL1 kod većine dovodi do potpunog gubitka vida do četvrte godine života. Ovaj se poremećaj dugo smatrao nepovratnim.
Ali to više nije slučaj. Nova genska terapija MeiraGTx postigla je nešto dosad neviđeno. Vratila je vid 11 djece koja su rođena slijepa.
Sada čitaju slova i brojke
Kirurzi iz Great Ormond Street Hospital i Evelina London ubrizgali su djeci s mutacijom gena AIPL1 terapiju MeiraGTx. Uvodi ispravnu verziju gena i omogućuje tijelu da proizvede mehanizme potrebne za vid. U roku od nekoliko sedmica djeca su prvi put progledala. Sada, godinama kasnije, uz pomoć naočala svatko može čitati, bojati i igrati se poput druge djece.
“Ova su djeca bila slijepa, a sada trče uokolo i pronalaze sobe. Znaju čitati slova i brojke”, rekla je Zandy Forbes, 60-godišnja osnivačica i izvršna direktorica MeiraGTxa. Ova terapija samo je jedna od mnogih koje firma razvija za liječenje očnih poremećaja. Ali i stanja poput Parkinsonove bolesti, pretilosti i kserostomije (suha usta).
U početnoj studiji, objavljenoj prošle sedmice u časopisu The Lancet, četvero djece primilo je terapiju na jedno oko. Nakon samo mjesec dana tretirano oko počelo je prepoznavati boje, oblike, slova i pokretne objekte, bez značajnih nuspojava. Potaknuti uspjehom, bolnice su primijenile terapiju na još sedmero djece, ovaj put na oba oka. Svi pacijenti su progledali. S obzirom na ove rezultate, MeiraGTx traži regulatorno odobrenje u Velikoj Britaniji i SAD-u.
Velika ulaganja
Forbes, koja nije povezan s medijskom porodicom Forbes, osnovala je MeiraGTx 2015. nakon što je napustila mjesto starije potpredsjednice u farmaceutskoj kompaniji Kadmon (koju je kasnije kupio Sanofi). Firma je prikupila oko 110 miliona dolara kapitala od investitora kao što su University College London, ID Fund i Perceptive Advisors, prije nego što je izašla na berzu 2018., prikupivši dodatnih 75 miliona dolara. Zabilježila je prihod od oko 12 miliona dolara u prvih devet mjeseci 2024., a Forbes očekuje značajan rast nakon što regulatorne agencije odobre njihovu prvu terapiju.
Krajem 2023. MeiraGTx je prodao licencu za još jednu gensku terapiju firmi Johnson & Johnson. Posao je bio vrijedan do 415 miliona dolara, a dobili su 50 miliona dolara predujma 2024. Farmaceutski div Sanofi također je 2023. uložio 30 miliona dolara u MeiraGTx. Povećao je svoj ukupni ulog na 60 miliona dolara. Firma trenutnoo ima oko 120 miliona dolara u gotovini, što joj omogućuje da bude financijski stabilna do 2026. godine.
Genske terapije često zahtijevaju složene postupke za primjenu. Forbes je inzistirala na razvoju terapija koje su jednostavne za primjenu. One liječe ne samo genetske bolesti nego i druga medicinska stanja.
Zato se firma usredotočuje na tretmane niskim dozama, što smanjuje rizik od nuspojava. Kao i većina genskih terapija, njihovo liječenje koristi posebno modificirane viruse poznate kao “adeno-povezani virusi” (AAV). Oni djeluju kao prijenosnici terapije – infektivni dio virusa se uklanja i zamjenjuje medicinskim materijalom.
Imaju vlastitu proizvodnju
Međutim, za razliku od drugih firmi za gensku terapiju, MeiraGTx je vertikalno integriran. Ima vlastite proizvodne pogone spremne za komercijalnu proizvodnju. Time se izbjegava oslanjanje na vanjske proizvođače. To im je omogućilo da brzo završe kliničke studije, kaže Forbes. Kompanija je nazvana prema hebrejskoj riječi za “davanje svjetla”.
Nakon inicijalne javne ponude, kada su dionice bile procijenjene na 15 dolara po dionici, vrijednost dionica MeiraGTxa naglo je porasla. Tokom pandemije gotovo je udvostručio svoju početnu cijenu. Ali onda je pretrpjela pad, kao i mnoge druge biotehnološke kompanije u ranoj fazi. U utorak je cijena dionice zatvorena na 6,68 dolara, dajući firmi tržišnu vrijednost od oko 522 miliona dolara – povećanje od 7 % od početka godine.
Ranije ove godine, investicijska banka Chardan uvrstila je MeiraGTx među 25 najboljih biotehnoloških dionica za 2024. U bilješci istraživanja, analitičar Daniil Gaaulin napisao je: “Vjerujemo da snaga podataka, koje smatramo transformativnim, značajno smanjuje rizik regulatornog puta u Ujedinjenom Kraljevstvu i postavlja pozornicu za povoljne rasprave s FDA-om.”
Gaaulin je postavio ciljanu cijenu dionice na 36 USD. Drugi analitičari također preporučuju kupnju i smatraju da je dionica trenutačno podcijenjena, očekujući skoro odobrenje terapije za gen AIPL1.
Liječenje drugih bolesti
Osim terapije za AIPL1, MeiraGTx također razvija druge genske terapije za nasljedne bolesti mrežnice. Već su u fazi testiranja na ljudima. Firma također radi na liječenju bolesnika s karcinomom glave i vrata čije su žlijezde slinovnice oštećene radioterapijom. Terapija omogućuje ponovno izlučivanje sline.
Još jedna inovacija je preciznija isporuka lijekova kao što su genske terapije i peptidne terapije (uključujući GLP-1 lijekove poput Ozempica). Ti se lijekovi obično daju injekcijom ili intravenskom infuzijom. To može dovesti do visokih doza u krvi i povećanog rizika od nuspojava. Precizna isporuka omogućuje manje doze, čime se smanjuju rizici i potencijalno smanjuju troškovi liječenja.
Jedan od glavnih fokusa je genska terapija za Parkinsonovu bolest. Njihova terapija potiče proizvodnju neurotransmitera gama-aminomaslačne kiseline (GABA) u mozgu. Njegova niska razina može pridonijeti razvoju bolesti. U maloj studiji iz 2023. godine, koja još nije recenzirana, terapija visokim dozama poboljšala je motoričku funkciju i kvalitetu života pacijenata.
Uz ove podatke, Forbes izvještava da će kompanija ove godine započeti veće kliničko ispitivanje, s ciljem daljnjeg razvoja i komercijalizacije svoje inovativne genske terapije.
Alex Knapp, novinar Forbesa
